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Participación en el TREAT-NMD

Desde noviembre del 2013 colaboramos con el TREAT-NMD y su Global Database Oversight Committee (TGDOC) encargado de planificar y reclutar pacientes para ensayos clínicos y dar respuesta a consultas de investigadores tanto clínicos como básicos.

En esta línea, se nos ha hecho una consulta sobre pacientes con DMD para un ensayo clínico realizado por Lilly Company. Los criterios de inclusión del estudio son los siguientes: niños con diagnóstico molecular de DMD entre 7 y 14 años que tomen corticoides de manera estable y que caminen de 200 a 400 metros. Los criterios de exclusión son que los niños tengan una fracción de eyección <50%, que sigan tratamiento activo con L-Arginina, que hayan participado en otros ensayos clínicos o que tengan un retraso cognitivo que les impida realizar las pruebas.

Si tenéis algún familiar con enfermedad de Duchenne que reúna estas condiciones, pedid información a vuestro doctor sobre el estudio, nosotros estaremos encantados de facilitarle toda la información necesaria y ponerlo en contacto con los hospitales que actualmente realizan este ensayo clínico.

Asociaciones de pacientes

Queremos que los pacientes con enfermedades neuromusculares se sientan partícipes de este proyecto. Por ello os animamos a que informéis a vuestros doctores de su existencia. Son muchos los que ya participan pero sin vuestra ayuda no podremos llegar a todos.

Primero tenéis que saber que, al ser bases de datos y no únicamente registros de pacientes, son los neurólogos los que introducen los datos. Para ello cada doctor interesado en participar e incluir sus pacientes, tiene antes que presentar el proyecto al Comité de Ética de su hospital. Una vez aprobado, se le facilitará un nombre de usuario y contraseña para poder acceder. Todos los datos son automáticamente anonimizados por un sistema de encriptación.

Qué debéis hacer para poder participar? Informad a vuestro neurólogo para que se ponga en contacto con nosotros a la dirección de correo ssegovia@santpau.cat. Le facilitaremos toda la información necesaria para poder participar.